Un ensayo clínico para evaluar un fármaco candidato llamado ciclodextrina como un posible tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC), una enfermedad rara genética y mortal, se iniciará hoy, anunciaron los investigadores. Los científicos del Centro Nacional del NIH para el Avance de las Ciencias Traslacional (NCATS) y el Eunice Kennedy Shriver Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano (NICHD) llevaran a cabo el ensayo clínico en el Centro Clínico de NIH. Alcanzar esta etapa de juicio necesaria colaboración entre el gobierno, la industria, los grupos de defensa de los pacientes y los investigadores académicos.
No hay tratamientos aprobados por la FDA que puedan estar disponibles para el tratamiento de NPC. La enfermedad se caracteriza por la incapacidad de las células en metabolizar y eliminar el colesterol y los lípidos. Provoca cantidades excesivas de colesterol que se acumulan en el hígado, el bazo y el cerebro.
NPC conduce al deterioro progresivo de la función motora y intelectual en la primera infancia. En los casos de inicio infantil, la esperanza de vida no supera, la adolescencia de un paciente. «Una parte fundamental de la misión NCATS es colaborar dentro y fuera de los NIH en proyectos para mejorar y acelerar el proceso de investigación traslacional y lograr mejoras tangibles en la salud humana», dijo NCATS director Christopher P. Austin, MD
«El proyecto es un paso importante en el desarrollo tanto de un posible tratamiento para una enfermedad devastadora que destroza los cuerpos y las mentes de sus víctimas y de una manera más eficiente de hacer proyectos de traducción.
» En 2009, el programa Terapéutico de Enfermedades Raras y Desatendidas (trnd) que ahora está dirigido por NCATS, selecciono NPC ciclodextrina como uno de sus proyectos piloto iniciales para cambiar la finalidad de ciclodextrina de su uso convencional como ingrediente de otros fármacos para una terapia para esta rara enfermedad.
Investigadores de trnd trabajan con colaboradores del proyecto para llevar a cabo estudios preclínicos de avance posibles tratamientos para enfermedades raras y descuidadas en ensayos clínicos humanos. Trnd essta apoyado por estudios toxicológicos en animales que ayudan a evaluar la seguridad de ciclodextrina y todos los esfuerzos regulatorios necesarios y también apoyó el desarrollo de un biomarcador NPC.
La prueba de biomarcador detecta en la sangre de una molécula de colesterol modificado específico para las células neuronales en el cerebro que podría aumentar como resultado del tratamiento con ciclodextrina. Los investigadores y colaboradores presentaron los datos en una aplicación de nuevo fármaco en investigación, presentada el 14 de noviembre 2012, que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha llegado a un acuerdo es suficiente para iniciar la Fase I del ensayo clínico.
«El carácter multidisciplinar de esta colaboración establece un modelo generalizable que se puede utilizar en la búsqueda de candidatos de tratamiento para las enfermedades raras y descuidadas», dijo John McKew, Ph.D., director en funciones de la División de NCATS de pre-clínicos Innovación, jefe de la Subdivisión de Desarrollo Terapéutico y director de trnd.
«Además, la FDA fue instrumental en ayudar a nuestro equipo de avanzar en este proyecto en ensayos clínicos humanos.»
La Fase I de ensayos clínicos NPC probará dosis múltiples de ciclodextrina en nueve pacientes. Forbes Porter, MD, Ph.D., investigador principal y director clínico del NICHD, y Nuria Carrillo, MD, médico personal trnd, llevará a cabo el juicio. Dr. Porter también está realizando un estudio de la historia natural de la APN para recoger información sobre la salud de los pacientes a entender cómo se desarrolla la enfermedad.
El estudio de la historia natural es fundamental para comprender el significado clínico de un tratamiento para los pacientes NPC. «El inicio de este ensayo clínico es la culminación de dos décadas de investigación básica y clínica para comprender y desarrollar terapias para el NPC», dijo Porter. «Los esfuerzos de los colaboradores que conforman el equipo de NPC trnd han acelerado enormemente la traducción de ciclodextrina del laboratorio a la clínica».
El objetivo del ensayo clínico Fase I es determinar una dosis segura de ciclodextrina que apoyará una fase ampliada ensayo II para comenzar a evaluar la eficacia de la droga. El equipo ya está en las etapas iniciales de la colaboración con la Red de Excelencia en Neurociencias Ensayos Clínicos (NeuroNEXT), que es administrado por el NIH Nacional del Instituto de Trastornos Neurológicos y Stroke, para planificar un estudio de fase II multicéntrico. El proyecto NPC ciclodextrina fue posible gracias a un enfoque de colaboración que también incluye-además de NCATS, NICHD, Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) y la FDA, la Comisión Nacional del NIH Human Genome Research Institute, Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Desarrollo, Universidad de Washington en St. Louis School of Medicine; Albert Einstein School of Medicine, Nueva York, y la Universidad de Pennsylvania, Filadelfia.
Un número de grupos de apoyo familiar han hecho contribuciones significativas y que han dado lugar a la puesta en marcha del ensayo clínico a través de la financiación de la investigación y el apoyo a los pacientes NPC. Estos incluyen el Ara Parshegian Medical Research Foundation, el Niemann Elige Alianza Internacional de Enfermedades, la Fundación Nacional de Enfermedades de Niemann Pick, y el apoyo a la investigación acelerada de Niemann-Pick tipo C. El ensayo clínico NPC es el cuarto proyecto trnd para avanzar a los ensayos clínicos humanos en los últimos 15 meses.
Los tres ensayos clínicos están evaluando otros tratamientos para la enfermedad de células falciformes, la leucemia linfocítica crónica y miopatía hereditaria con cuerpos de inclusión. Trnd cuenta con una cartera de 14 proyectos, que se centran en las enfermedades tropicales raras y descuidadas.
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