Afinando un tratamiento existente para la esclerosis múltiple (EM) mediante la supresión y luego la reactivación del sistema inmunitario, los resultados se consideran positivos, pero también conlleva riesgos, según un estudio publicado en The Lancet.
La nueva forma de combinar la quimioterapia con el trasplante de células madre, han impedido las recaídas de la lesión cerebral en más del 95% de los participantes en el estudio.
Los resultados de un ensayo clínico de fase II, muestran que 8 de los 23 pacientes que fueron tratados con éxito, continuaron experimentando los beneficios durante 7 años y medio después del tratamiento.
Ningún tratamiento previo ha logrado controlar el progreso de la esclerosis múltiple (EM), en esta medida, pero los investigadores advierten que la intervención puede ser demasiado arriesgada para su uso generalizado.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica y autoinmune, que afecta a la mielina o materia blanca del cerebro y de la médula espinal -sistema nervioso central -, provocando la aparición de placas escleróticas que impiden el funcionamiento normal de esas fibras nerviosas. La mielina es una sustancia grasa que rodea y aísla los nervios, actuando como la cobertura de un cable eléctrico y permitiendo que los nervios transmitan sus impulsos rápidamente. La velocidad y eficiencia con que se conducen estos impulsos permiten realizar movimientos suaves, rápidos y coordinados con poco esfuerzo consciente.
La esclerosis múltiple produce una anomalía inmunológica que se suele manifestar en problemas de coordinación y equilibrio, debilidad muscular, alteraciones de la vista, dificultades para pensar y memorizar y sensaciones de picazón, pinchazos o entumecimiento, además de otros síntomas. Las causas que originan la esclerosis múltiple se desconocen, si bien hay indicios de que podría tratarse de una enfermedad inmune que hace que el organismo ataque su propia mielina.
Algunos centros de tratamiento especializadas ofrecen el Trasplante Autólogo de Células Madre Hematopoyéticas (TAPH) para los pacientes con EM. Las células madre se toman de la médula ósea del paciente, mientras que la quimioterapia se utiliza para suprimir el sistema inmune.
Las células madre se vuelven a poner de nuevo en el torrente sanguíneo, en teoría «reajustan» el sistema inmunológico y detienen el ataque al propio cuerpo.
Sin embargo, la recaída es común, por lo que los investigadores están buscando métodos más eficaces y fiables.
Matar a la respuesta inmune para mejorar los resultados
El Dr. Harold Atkins y sus colegas, del Hospital de Ottawa y la Universidad de Ottawa, en Canadá, querían ver lo que sucedería si fueran totalmente destruidas, en lugar de suprimir el sistema inmune durante el tratamiento con células madre.
Su hipótesis es que esto podría conducir a una menor tasa de recaídas y una mayor posibilidad de remisión a largo plazo.
Los 24 pacientes tenían edades de entre 18-50 años y asistían a tres hospitales canadienses para el tratamiento de la EM. Todos ellos tenían un mal pronóstico.
Las puntuaciones de los participantes en la Escala de Estado de Discapacidad (EDSS) mostraron que los niveles de discapacidad variaron de moderados hasta a necesitar ayuda para caminar unos cuantos metros.
Todos ellos habían recibido una terapia inmunosupresora estándar previamente, pero con un éxito limitado. Los pacientes experimentaban un promedio de 1,2 recaídas por año. Las 24 imágenes por resonancia magnética tomadas al inicio de este estudio revelaron un total de 93 lesiones cerebrales.
En el nuevo enfoque, los científicos no suprimen el sistema inmunológico antes de trasplantar las células madre – de hecho son totalmente destruidos.
Se eliminaron las células inmunes de las células madre que iban a ser reintroducidas en el cuerpo, dando a los pacientes un régimen de quimioterapia más fuerte de lo habitual.
El tratamiento contenía ciclofosfamida, busulfán, y la globulina de conejo anti-timocitos.
«La quimioterapia que se utiliza es muy eficaz en atravesar la barrera hematoencefálica, y esto podría ayudar a eliminar las células inmunes perjudiciales desde el sistema nervioso central», es lo que afirmó el Dr. Harold L. Atkins
Los pacientes fueron evaluados en las siguientes condiciones:
- Recaídas de los síntomas de EM
- Lesiones cerebrales nuevas
- Progresión sostenida en la EDSS.
El equipo estaba buscando participantes que podrían sobrevivir y ser libre de la actividad de la EM después de 3 años.
Un tratamiento tanto peligroso como impresionante
Un participante no sobrevivió, debido a la insuficiencia hepática y ocurrencia de la sepsis tras la quimioterapia.
Los resultados no mostraron recaídas en los 23 pacientes restantes en los siguientes 4 a 13 años. No hay actividad detectable de nueva enfermedad que haya aparecido en las imágenes de resonancia magnética después del tratamiento, y sólo una de las 327 imágenes por resonancia magnética tomadas en el período de seguimiento mostró una nueva lesión.
La EM implica un deterioro progresivo de la función cerebral, pero en nueve de los participantes, el deterioro se desaceleró, acercándose a un ritmo natural del envejecimiento.
Ocho pacientes tenían puntuaciones en la EDSS que siguieron mejorando en los siguientes 7 años y medio después del tratamiento.
Después de 3 años, seis pacientes fueron capaces de disminuir o dejar de recibir pagos por incapacidad, y volvieron al trabajo o la educación.
Ocho pacientes experimentaron un efecto moderadamente tóxico, y 14 pacientes tuvieron un efecto ligeramente tóxico, después de un trasplante.
Terapia agresiva puede no beneficiar a todos los pacientes
Las limitaciones del estudio incluyen el pequeño tamaño de la muestra y la falta de un grupo de control.
Los autores subrayan la necesidad de cautela, para los ensayos clínicos más amplios para confirmar los resultados, y para más investigación para reducir los riesgos.
Otros estudios también deben establecer qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse de este tipo de tratamiento.
También advierten que se trata de un tratamiento agresivo e instan a las personas a sopesar no sólo los posibles beneficios, sino también el riesgo de complicaciones graves.
También señalan que dicho tratamiento sólo debe estar disponible en los centros que se especializan en el tratamiento, tanto de la EM y terapia de células madre, o bien dentro de los límites de un ensayo clínico.
En un comentario relacionado, el Dr. Jan Dörr, del Centro de Investigación Clínica Neurocure en Berlín, Alemania, describe los resultados como «impresionantes», y dice que parecen «pesar más cualquier otro tratamiento disponible para la esclerosis múltiple.» Se observa, sin embargo, que el Trasplante Autólogo de Células Madre Hematopoyéticas (TAPH) tiene «un pobre perfil de seguridad» con respecto a la mortalidad relacionada con el tratamiento.
El Dr. Dörr no cree que este estudio vaya a cambiar los enfoques de tratamiento de la EM de inmediato, debido al nivel de los riesgos implicados.
Sin embargo, dada una «creciente popularidad del uso de un tratamiento agresivo temprano», sugiere que si la seguridad se puede controlar, con el tiempo podría convertirse en una opción de tratamiento generalizado.
Datos básicos sobre la EM:
- El número exacto de casos de EM en los Estados Unidos es desconocido todavía;
- Los síntomas incluyen fatiga, problemas visuales, alteración de la sensibilidad y movilidad reducida;
- 2 de cada 3 personas con EM aún conservan la mobilidad, aunque con una ayuda para caminar.
