Un nuevo fármaco para el tratamiento y prevención de la insuficiencia cardiaca ha sido descubierto por investigadores de la Mount Sinai School of Medicine en Nueva York, NY, EE.UU.. El estudio fue presentado en el CES 2012 el Congreso por el investigador principal, el profesor Roger J. Hajjar, MD.

De acuerdo con los EE.UU. Centros para el Control y Prevención de Enfermedades, alrededor de 5,8 millones de estadounidenses sufren de insuficiencia cardíaca y 670.000 nuevos casos son diagnosticados cada año. Una de cada cinco personas con insuficiencia cardiaca mueren al año de diagnóstico. La insuficiencia cardíaca es más a menudo tratados con terapia médica agresiva y el dispositivo, pero no tiene cura. Los síntomas más comunes de insuficiencia cardíaca son la falta de aire, sensación de cansancio e hinchazón en los tobillos, los pies, las piernas, ya veces el abdomen.

En este estudio presentado en el Congreso ESC 2012, los investigadores identificaron un fármaco nuevo que puede tratar y / o prevenir la insuficiencia cardíaca. El equipo de evaluación no corazones humanos y de cerdos y descubrió que SUMO1 (pequeño ubiquitina-como modificador), una pequeña proteína que regula la actividad de genes transportadores de clave, se redujo en los corazones insuficientes.

Cuando los investigadores inyectaron SUMO1 en estos corazones a través de la terapia génica, la función cardíaca fue significativamente mejorado. “Esto indica que SUMO1 puede jugar un papel crítico en la patogénesis de la insuficiencia cardiaca”, dijo el profesor Hajjar, quien es director de investigación de los Laboratorios de Mount Sinai Wiener familia investigación cardiovascular. Dirigido por el profesor Hajjar, el equipo ha estado evaluando el gen transportador de la SERCA2a en pacientes con insuficiencia cardíaca grave, como parte del CUPID (Calcio Sobre regulación por administración percutánea de la terapia génica en la enfermedad cardíaca) juicio.

Cuando se suministra a través de un virus adeno-asociado vector-un virus inactivo que actúa como un transportador de medicamentos-en células cardiacas, SERCA2a demostrado mejoría o estabilización con efectos secundarios mínimos. Pero el profesor Hajjar dijo: “Hemos encontrado que mientras que la inyección con SERCA2a restaurar la función cardiaca, con el tiempo se convirtió en el nuevo SERCA2a disfuncional Esto indica que algo más arriba de SERCA2a estaba causando la disfunción en el corazón.”.

Dr Changwon Kho, PhD, y el Dr. Ah Young Lee, PhD, dos expertos en el estudio de las proteínas cardíacas en el Monte Sinai School of Medicine, SUMO1 identificado como regulador de SERCA2a, demostrando que ha mejorado su función y mejorar su estabilidad y actividad de la enzima . Cuando el profesor Hajjar y su equipo estudiaron modelos humanos y animales, descubrieron que cuando SUMO1 se redujo, SERCA2a se volvió disfuncional en los corazones humanos, mostrar que SUMO1 juega un papel protector. Cuando el equipo inyectó SUMO1 como una terapia genética, encontraron que la protegía SERCA2a de estrés oxidativo que son frecuentes en la insuficiencia cardíaca.

“Nuestros experimentos en los últimos cuatro años, a partir del descubrimiento de SUMO1 como una proteína interacción de SERCA2a han demostrado que desempeña un papel fundamental en el desarrollo de la insuficiencia cardiaca”, dijo el profesor Hajjar. “De hecho, SUMO1 puede ser una diana terapéutica en los primeros signos de desarrollo y puede ser beneficioso en la prevención de su progresión, un avance muy necesario para los millones que sufren de esta enfermedad.” Dra. Lisa Tilemann extendió los experimentos realizados en ratones y ratas en un modelo preclínico de la insuficiencia cardíaca en modelos porcinos.

Profesor Hajjar, dijo: “Hemos demostrado claramente que SUMO1 entrega de genes puede mejorar la función cardiaca y estabilizar los deterioros de los volúmenes ventriculares izquierdos en grandes animales con insuficiencia cardíaca severa También hemos demostrado que la entrega de SUMO1 y SERCA2a concomitante puede tener beneficios sinérgicos en general. en función de la insuficiencia cardíaca “. Dirigido por el profesor Hajjar, el equipo del Monte Sinaí descubrieron el potencial histórico de SERCA2a en 1999 y desde entonces ha estado persiguiendo su potencial como tratamiento administrado a través de la terapia génica.

Las próximas etapas de la investigación incluyen la prueba de un nuevo gen construcción de terapia que combinará tanto SUMO1 y SERCA2a dentro de un vector de terapia génica que permita a los investigadores para expresar ambos genes de forma simultánea. Al igual que sus esfuerzos en el estudio CUPID que explorarán la entrega de SERCA2a y SUMO1 través de la terapia génica. Además, el equipo de investigación ha desarrollado una prueba celular para seleccionar compuestos que pueden aumentar la interacción de SERCA2a con SUMO1, evaluando SUMO1 como terapia adyuvante a la SERCA2a.

Profesor Hajjar concluyó: “Aunque este estudio reafirma la importancia de la SERCA2a como un objetivo en la insuficiencia cardíaca, nuestro descubrimiento del papel fundamental que desempeña en SUMO1 mejorar la función SERCA2a en la insuficiencia cardíaca se espera conduzca a nuevas estrategias de tratamiento para los pacientes con insuficiencia cardíaca . “

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