La enfermedad de Huntington, el debilitante trastorno congénito neurológico que progresivamente le roba los pacientes de la coordinación muscular y la capacidad cognitiva, es una enfermedad sin tratamiento eficaz, una sentencia de muerte lenta.

Un tipo especial de células cerebrales forjada a partir de células madre podría ayudar a restaurar los déficits de coordinación musculares que causan los espasmos incontrolables característicos de la enfermedad .

“Esto es realmente algo inesperado”, dice Su-Chun Zhang, un neurocientífico de la Universidad de Wisconsin-Madison y autor principal del nuevo estudio, que mostró que la locomoción puede ser restaurada en los ratones con una condición como la de Huntington.

Zhang es un experto en hacer diferentes tipos de células del cerebro de embriones humanos o células madre pluripotentes inducidas. En el nuevo estudio, el grupo se centró en lo que se conoce como las neuronas GABA, células cuya degradación es responsable de la interrupción de un circuito neural clave y la pérdida de la función motora en los pacientes de Huntington. GABA las neuronas, explica Zhang, producen un neurotransmisor clave, una sustancia química que ayuda a sostener la red de comunicación en el cerebro que coordina el movimiento.

En el laboratorio, Zhang y sus colegas en el Centro de la UW-Madison Waisman han aprendido a producir grandes cantidades de neuronas GABA a partir de células madre embrionarias, que pretendían poner a prueba en un modelo murino de enfermedad de Huntington. El objetivo del estudio, señala Zhang, era simplemente para ver si las células de forma segura pasaría a integrarse en el cerebro del ratón. Para su asombro, las células no sólo se integran, sino también un proyecto para el objetivo correcto y eficaz restablecer la red de comunicación rota, restaurar la función motora.

Los resultados del estudio fueron sorprendentes, explica Zhang, porque las neuronas GABA residen en una parte del cerebro, los ganglios basales, que desempeña un papel clave en la coordinación motora voluntaria. Sin embargo, las neuronas GABA ejercen su influencia a distancia sobre las células en el cerebro medio a través del circuito alimentado por el GABA neuronal del neurotransmisor químico.

“Este circuito es esencial para la coordinación motora”, dice Zhang, “y es lo que está roto en los pacientes de Huntington. Las neuronas GABA ejercen su influencia a distancia a través de este circuito. Sus objetivos son células muy lejos.”

Que las células trasplantadas con eficacia podría restablecer el circuito fue completamente inesperado: “Muchos en el campo de los trasplantes de células que se sienten exitosos, sería imposible porque requeriría la reconstrucción de los circuitos, pero lo que hemos demostrado es que las neuronas GABA puede rehacer los circuitos y. producen el neurotransmisor correcto “.

Las implicaciones de este nuevo estudio no sólo son importantes porque sugieren que algún día podría ser posible utilizar la terapia celular para tratar de Huntington, sino también porque sugiere que el cerebro adulto puede ser más maleable de lo que se creía anteriormente.

El cerebro adulto, señala Zhang, es considerado por los neurólogos para ser estable, y no son fácilmente susceptibles a las terapias que tratan de corregir las cosas, como los circuitos rotos en la raíz de enfermedades como la de Huntington. Para una terapia para trabajar, tiene que ser diseñado de modo que sólo las células de interés se ven afectados. “El cerebro está conectado de manera precisa que si una neurona se proyecta de manera incorrecta, podría ser caótico.”

Zhang señala que mientras que la nueva investigación es prometedora, trabajando desde el modelo de ratón para los pacientes humanos se llevará mucho tiempo y esfuerzo. Sin embargo, para una enfermedad que ahora no tiene tratamiento eficaz, el trabajo podría convertirse en la mejor esperanza de la próxima para las personas con Huntington.

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