Los investigadores médicos de la Universidad de Alberta han descubierto una terapia prometedora para la enfermedad de Huntington que restaura la pérdida de habilidades motoras y puede retrasar o detener la progresión de la enfermedad sobre la base de pruebas con modelos de laboratorio, dice el investigador principal.
Debido a que la nueva terapia utiliza una molécula ya se utilizan en ensayos clínicos para otras enfermedades, que podría ser utilizado en un ensayo clínico para la enfermedad de Huntington en los próximos uno a dos años.
«No esperábamos ver esos cambios dramáticos después de la administración de esta terapia», comenta Simonetta Sipione, el Investigador Principal «Esperábamos ver una mejoría, pero no la completa restauración de las habilidades motoras. Cuando vimos esto, saltaban de emoción en el laboratorio. Esto es muy prometedor y debe dar esperanza a las personas con la enfermedad de Huntington. Creo que es un tratamiento que merece ir a los ensayos clínicos, ya que podría tener un enorme potencial. »
Las personas con este trastorno cerebral, donde una proteína mutante desencadena la muerte de las células cerebrales que causa la pérdida de habilidades motoras y cognitivas y finalmente la muerte, tienen niveles ligeramente más bajos de una molécula del cerebro conocida como GM1. Cuando la U de A los investigadores médicos GM1 restaurado a los niveles normales en modelos de laboratorio con la enfermedad, las habilidades motoras en los modelos de laboratorio volvió a la normalidad en cuestión de días, dijo Sipione, un investigador en el Departamento de Farmacología y el Centro para la Neurociencia, tanto dentro de la Facultad de Medicina y Odontología.
Su equipo de investigación fue publicado en las Actas revisados por pares Revista de la Academia Nacional de Ciencias de la actualidad.
La molécula utilizada en las pruebas de laboratorio de la U de A se produce de forma natural y sintética a través de la producción química. Esta misma molécula se ha utilizado en los ensayos clínicos para el tratamiento del Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas, por lo que con esta molécula para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Huntington en un ensayo clínico pequeño escenario primero que podría suceder con relativa rapidez. Los detalles son todavía se están elaborando sobre el lugar donde se llevaría a cabo el juicio, pero los investigadores están esperando que sea de la U de A y están en conversaciones con un neurólogo del Hospital de la Universidad de Alberta.
Durante la fase de investigación, los modelos de laboratorio en la Universidad de Alberta recibieron la terapia molécula de GM1 durante cuatro semanas. Durante las dos primeras semanas después del final del tratamiento, los modelos de laboratorio aún tenía la función motora normal. Pero después de eso, la función motora comenzó a declinar y volver a los niveles pre-tratamiento para el final de la cuarta semana. Así, un posible tratamiento con esta molécula implicaría la repetición del tratamiento en el largo plazo, dice Sipione.
Sipione y su equipo continúan su investigación para ver si los niveles restauradas de la molécula de GM1 también puede revertir el daño cognitivo en modelos de laboratorio con la enfermedad de Huntington. Tienen la esperanza de publicar los resultados de estas pruebas dentro de un año. Parece que la terapia de GM1 mejora el funcionamiento de las neuronas y hace que la proteína huntingtina mutante menos tóxica.
«Debido a la forma en que funciona, creemos que va a trabajar sobre los síntomas cognitivos de la enfermedad también», dice Sipione, una investigación de Canadá Cátedra de Nivel 2 en Neurobiología de la enfermedad de Huntington y de Alberta innova-Salud Escolar Solutions.
La Sociedad Huntington de Canadá financió la investigación y el consejero delegado dijo que está emocionado por los resultados prometedores.
«La Sociedad Huntington de Canadá se enorgullece de apoyar la investigación de excelencia del Dr. Sipione», dijo Bev Heim-Myers, director ejecutivo de la Sociedad de Huntington de Canadá. «El Dr. Sipione, por primera vez, ha demostrado que en una enfermedad de Huntington modelo de laboratorio, el tratamiento revierte el modelo de laboratorio de vuelta a la normalidad, no sólo ligeramente mejor.
«Es importante entender que existen tratamientos que pueden trabajar en modelos de laboratorio, pero no en las personas. La aplicabilidad del tratamiento descubierto por el Dr. Sipione de pacientes con enfermedad de Huntington se determinará en ensayos clínicos. Somos optimistas de que esta investigación demuestra el potencial real de para una terapia de la enfermedad de Huntington. «
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