Con un tratamiento único, los investigadores del Instituto Ludwig para la Investigación del Cáncer en la Universidad de California en San Diego School of Medicine puede silenciar el gen mutado que causa la enfermedad de Huntington, la desaceleración y parcialmente revertir la progresión de la enfermedad neurodegenerativa fatal en modelos animales.

Los hallazgos can ser publicados en el 21 de junio 2012 en la revista Neuron.

Los investigadores sugieren que la terapia con medicamentos, probado en ratones y no humanos, modelos de primates, podría producir el motor sostenido y beneficios neurológicos en los adultos humanos con formas moderadas y graves de la enfermedad. Actualmente, no existe ningún tratamiento eficaz.

La enfermedad de Huntington afecta a aproximadamente 30.000 estadounidenses, cuyos síntomas incluyen movimientos involuntarios y progresistas problemas cognitivos y psiquiátricos. La enfermedad es causada por la mutación de un solo gen, lo que resulta en la producción y acumulación de proteínas tóxicas en todo el cerebro.

Don W. Cleveland, PhD, profesor y director de la Universidad de California en San Diego, Departamento de Medicina Celular y Molecular y jefe del Laboratorio de Biología Celular del Instituto Ludwig para la Investigación del Cáncer, y sus colegas infundido ratón y modelos de primates de la enfermedad de Huntington, con una inyecciones de tiempo de un fármaco de ADN identificaron a partir de oligonucleótidos antisentido (OSS). Estos se unen selectivamente a OSS y destruir las instrucciones moleculares del gen mutante para la fabricación de la proteína huntingtina tóxica.

El tratamiento singular producen resultados rápidos. Los animales tratados comenzaron a moverse mejor dentro de un mes y ha logrado la función motora normal dentro de los dos. Más notablemente, los beneficios persistieron, con una duración de nueve meses, mucho después de que la droga había desaparecido y la producción de las proteínas tóxicas reanudaron.

«Para enfermedades como la corea de Huntington, en donde se tolera un producto de proteína mutante durante décadas antes de la aparición de la enfermedad, estos hallazgos abren la posibilidad de provocación que el tratamiento transitorio puede conducir a un beneficio prolongado para los pacientes», dijo Cleveland. «Este hallazgo plantea la posibilidad de un» día de fiesta de la huntingtina ‘, que puede permitir la eliminación de las especies causantes de enfermedades que podrían tomar semanas o meses para volver a formar. Si es así, una sola aplicación de un medicamento para reducir la expresión de un objetivo gen podría «restablecer el reloj de la enfermedad,» proporcionar un beneficio a largo después de la supresión de la huntingtina ha terminado. »

Más allá de mejorar la función motora y cognitiva, dijeron los investigadores el tratamiento ASO también bloqueó la atrofia cerebral y el aumento de esperanza de vida en modelos de ratones con una forma severa de la enfermedad. La terapia fue igual de efectivo si uno o ambos genes huntingtina mutada fueron, un indicador positivo para la terapia humana.

Cleveland señaló que el enfoque fue particularmente prometedor porque las terapias antisentido ya han sido probados como seguros en los ensayos clínicos y son el foco del desarrollo de fármacos mucho más. Por otra parte, los hallazgos podrían tener implicaciones más amplias, dijo, para otros «dependientes de la edad las enfermedades neurodegenerativas que se desarrollan a partir de la exposición a un producto de la proteína mutante» y tal vez para los cánceres del sistema nervioso, tales como los glioblastomas.

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