Una nueva investigación proporciona evidencia adicional del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas como un tratamiento eficaz para la esclerosis múltiple – EM -, después de encontrar que el procedimiento ha detenido la progresión de la enfermedad durante 5 años en casi la mitad de los pacientes.

El término autólogo se refiere a los elementos que constituyen el cuerpo tales como las células o los tejidos, que son propios de un individuo. En un trasplante autólogo, se extrae una parte de un individuo para un injertarla en otra parte de su propio cuerpo. El cuerpo reconoce el injerto como algo propio, que forma parte de su cuerpo, y su reacción no será negativa en el sentido de rechazarlo.

El autor principal del estudio, el Dr. Paolo Muraro, del Departamento de Medicina del Imperial College de Londres, y sus colegas, informaron recientemente sus hallazgos en JAMA Neurology.

Los resultados se producen sólo quince días después de que otro estudio reveló el éxito de un tratamiento similar en un pequeño grupo de pacientes con esclerosis múltiple remitente-remitente (EMRR).

Sin embargo, el Dr. Muraro y su equipo advierten que se necesitan más ensayos para determinar la eficacia y seguridad del trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas (AHSCT), después de que un pequeño número de pacientes falleció dentro de los 100 días del tratamiento.

En el AHSCT, las propias células madre de un paciente son cosechadas. El paciente está entonces sujeto a una quimioterapia de dosis alta para eliminar cualquier célula enferma.

A continuación, las células madre cosechadas se devuelven al torrente sanguíneo del paciente, con el objetivo de reiniciar la producción normal de células sanguíneas. En términos simples, el AHSCT “restablece” el sistema inmunológico.

“Anteriormente sabíamos que este tratamiento reiniciaba o restablecía el sistema inmunológico, y que conlleva riesgos, pero no sabemos cuánto duraron los beneficios”, señala el Dr. Muraro.

Sin progresión de EM 5 años después de AHSCT para el 46% de los pacientes

Para su estudio, los investigadores evaluaron los datos de 25 centros de tratamiento en 13 países, identificando 281 pacientes con esclerosis múltiple (EM) que se sometieron a AHSCT entre 1995-2006. De estos pacientes, el 78% tenía una forma progresiva de EM.

Utilizando la escala de estado de discapacidad expandida (EDSS), el equipo evaluó la supervivencia libre de progresión de los pacientes a los 5 años después del tratamiento y cualquier mejora en los síntomas de EM.

Una calificación EDSS de cero no representa ninguna discapacidad, siete representa el uso de una silla de ruedas, mientras que 10 representa la muerte por la EM. Al comienzo del estudio, los pacientes tenían un puntaje EDSS promedio de 6,5.

En general, los investigadores encontraron que el 46% de los pacientes no experimentaron progresión de la enfermedad en los 5 años después del tratamiento.

Los pacientes con EMRR – caracterizada por ataques inflamatorios, o “brotes”, seguidos por períodos de remisión – tuvieron los mejores resultados, con 73% no experimentando empeoramiento de los síntomas en los 5 años después de AHSCT.

Además, los pacientes experimentaron pequeñas mejorías en los síntomas de EM después de AHSCT. Los pacientes con EM progresiva vieron aumentar su puntaje EDSS 0,14 al año después del tratamiento, mientras que los pacientes con EMRR experimentaron un aumento de 0,76 en su puntuación EDSS.

Los pacientes con una edad más temprana, pocas inmunoterapias antes de AHSCT, y una cuenta EDSS más baja en la línea de base del estudio también mostraron mejores resultados con AHSCT.

El tratamiento “conlleva un pequeño riesgo de muerte”

Si bien estos resultados son prometedores para el uso de AHSCT para pacientes con EM, el equipo observa que hubo ocho muertes en los 100 días después de AHSCT, que se cree que han sido relacionados con el tratamiento.

AHSCT implica quimioterapia agresiva, que puede debilitar severamente el sistema inmunológico y aumentar la susceptibilidad a la infección.

“En este estudio, que es el mayor estudio de seguimiento a largo plazo de este procedimiento, hemos demostrado que podemos “congelar” la enfermedad de un paciente y evitar que empeore, hasta por 5 años.

Sin embargo, debemos tener en cuenta que el tratamiento conlleva un pequeño riesgo de muerte, y esta es una enfermedad que no es inmediatamente mortal”, explicó el Dr. Paolo Muraro.

El Dr. Muraro señala que, de manera importante, este estudio no incluyó a un grupo de pacientes con EM que no recibieron tratamiento, lo que subraya la necesidad de más estudios que evalúen la seguridad y la eficacia de AHSCT.

“Necesitamos urgentemente tratamientos más eficaces para esta condición devastadora, por lo que un gran ensayo controlado aleatorio de este tratamiento debe ser el siguiente paso”, añadió.

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