La FDA de Estados Unidos aprobó hoy Cerdelga (eliglustat) para el tratamiento a largo plazo de pacientes adultos con la forma tipo 1 de la enfermedad de Gaucher, un trastorno genético poco común. La enfermedad de Gaucher se produce en las personas que no producen suficiente cantidad de una enzima llamada glucocerebrosidasa. La deficiencia de la enzima provoca materiales grasos en el bazo, el hígado y los huesos. Los principales síntomas de la enfermedad de Gaucher incluyen, bajo recuento de glóbulos rojos (anemia), recuento bajo de plaquetas en la sangre y problemas óseos.
Cerdelga es una cápsula de gelatina dura que contiene eliglustat que se toma por vía oral. En pacientes con enfermedad de Gaucher Tipo 1, el fármaco se ralentiza la producción de los materiales grasos mediante la inhibición del proceso metabólico que los forma. Gaucher tipo 1 se estima que afecta a cerca de 6.000 personas en los Estados Unidos.
«La aprobación de hoy ofrece otra opción de tratamiento importante para los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1», dijo Amy G. Egan, MD, MPH, director adjunto de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Drogas. «Además, Cerdelga recibido la designación de fármaco huérfano de la FDA, lo que refleja el enfoque de la agencia y el compromiso con el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.»
La seguridad y eficacia de Cerdelga se evaluaron en dos ensayos clínicos con 199 participantes con diabetes tipo 1 de la enfermedad de Gaucher.
En un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, ensayo clínico multicéntrico de la seguridad y la eficacia de Cerdelga se evaluaron en 40 participantes con el tipo 1 de la enfermedad de Gaucher que no habían recibido previamente terapia de reemplazo enzimático. Los sujetos recibieron el fármaco a una dosis inicial de 42 mg dos veces al día, con más de recibir una dosis de 84 mg dos veces al día después de cuatro semanas. Los participantes del estudio siguieron el medicamento durante nueve meses.
En comparación con el placebo, el tratamiento con Cerdelga resultó en una mayor reducción en el volumen del bazo desde el inicio hasta el final del estudio (por la semana 39a), el objetivo principal del ensayo. Cerdelga también dio lugar a una mayor mejora en el volumen de hígado, recuento de plaquetas de la sangre, y el nivel de glóbulos rojos (hemoglobina), en comparación con el placebo.
El otro ensayo trató de determinar la seguridad y eficacia de Cerdelga comparación con terapia de sustitución enzimática en 159 participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 tratados previamente y se estabilizó en la terapia de reemplazo enzimático. Los sujetos del estudio recibieron ya sea la imiglucerasa medicamento de terapia de reemplazo enzimático o Cerdelga. El ensayo demostró que el tratamiento con Cerdelga resultó en la estabilización similar de la concentración de hemoglobina, recuento de plaquetas y el bazo y el volumen del hígado como la imiglucerasa.
Los efectos secundarios más comúnmente observados en los ensayos clínicos Cerdelga fueron fatiga, dolor de cabeza, náuseas, diarrea, dolor de espalda, dolor en las extremidades y dolor abdominal superior.
Cerdelga es fabricado por Genzyme con sede en Cambridge, Massachusetts,.
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