Una nueva terapia génica puede convertir ciertas células gliales del cerebro en neuronas que funcionan, lo que a su vez podría ayudar a reparar el cerebro después de un accidente cerebrovascular o durante trastornos neurológicos como el Alzheimer o la enfermedad de Parkinson.

En una serie de estudios en animales, un equipo de investigadores de Penn State dirigido por el Dr. Gong Chen desarrolló una nueva terapia génica para reprogramar las células gliales, que rodean a cada neurona y pueden activarse cuando mueren las neuronas, y las convierten en neuronas que funcionan de manera saludable. Células.

Chen, profesor y Verne M. Willaman Presidente de Ciencias de la Vida, quienes presentaron los hallazgos el 4 de noviembre en la reunión anual de la Society for Neuroscience en San Diego, dijo que aunque se necesita más investigación, espera que la tecnología innovadora pueda finalmente Para ayudar a los pacientes con lesión cerebral y trastornos neurológicos degenerativos.

“Hay una gran necesidad médica no satisfecha para tratar trastornos neurológicos graves como el accidente cerebrovascular, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, entre otros”, dijo Chen. “La pérdida neuronal es la causa común de estos déficits funcionales en el cerebro y la médula espinal. Por lo tanto, el objetivo de las vías de señalización celular afectadas por estos trastornos neurodegenerativos sin regenerar nuevas neuronas no será lo más efectivo para restaurar las funciones cerebrales perdidas”.

Además de las neuronas, el cerebro humano también está compuesto de células gliales, que rodean a cada neurona y ayudan a mantener la función cerebral saludable. Chen dijo que cada una de estas células gliales contiene genes neurales que se silencian, o se apagan, durante el desarrollo temprano del cerebro.

Al crear una nueva tecnología de conversión celular in vivo, Chen dijo que él y su equipo pudieron inyectar un factor de transcripción neural llamado NeuroD1, una proteína que activa los genes neuronales y silencia los genes gliales, en partes lesionadas del cerebro para infectar las células gliales. El NeuroD1 luego se une al ADN de la célula glial y activa los genes de la neurona, convirtiendo la célula glial en una neurona funcional.

“Esta es una forma económica de neurorregeneración interna sin la necesidad de trasplantar células externas”, dijo Chen. “Debido a que las células gliales son abundantes en todo el cerebro humano, cada paciente está equipado con un potencial para la neurorregeneración interna que aún no se ha realizado plenamente”.

Chen dijo que en sus estudios en animales, no solo pudieron regenerar neuronas con la nueva técnica, sino que también restauraron las funciones motoras y cognitivas.

“Los tratamientos actuales para los pacientes con accidente cerebrovascular, por ejemplo, deben administrarse en cuestión de horas, porque el medicamento intenta proteger a las neuronas antes de que se lesionen y mueran”, dijo Chen. “Nuestra nueva técnica es diferente, ya que en realidad regenera las neuronas después de que ya han muerto, y puede usarse días, semanas o meses después de la lesión”.

Si bien la tecnología solo se ha probado en animales, Chen dijo que él y los otros investigadores esperan probar la tecnología en un ensayo clínico en humanos.

Cuando un paciente experimenta una lesión como un accidente cerebrovascular, o desarrolla un trastorno neurológico como el Alzheimer, las neuronas en partes del cerebro mueren, creando una disminución en la función cerebral. Chen dijo que debido a que los adultos no tienen la capacidad de regenerar neuronas por sí solos, desarrollar un tratamiento para ayudar a los pacientes a producir nuevas neuronas beneficiaría a un gran número de pacientes con trastornos neurológicos que actualmente son incurables.

Además de desarrollar la terapia génica, Chen y su equipo también están trabajando en una terapia con medicamentos que convierte las células gliales humanas en neuronas. Los investigadores han tenido éxito con la terapia farmacológica in vitro en cultivos celulares, y Chen dijo que esperan pasar a los estudios en animales in vivo y, finalmente, ayudar a los pacientes humanos.

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