Un equipo de investigadores del Instituto de la UC Davis han desarrollado una técnica con el uso de células madre para la terapia que se dirige específicamente a la anomalía genética en la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral hereditario que causa movimientos incontrolados, la demencia y la muerte.

“Por primera vez, hemos sido capaces de ofrecer con éxito inhibidores secuencias de ARN de las células madre directamente en las neuronas, de manera significativa la disminución de la síntesis de la proteína huntingtina anormal”, dijo Jan A. Nolta, investigador principal del estudio y director de la UC Davis madre programa de la célula y la Universidad de California en Davis Instituto para la Cura Regenerativa. “Nuestro equipo ha hecho un gran avance que da a las familias afectadas por esta enfermedad la esperanza de que la terapia genética podría algún día convertirse en una realidad.”

La enfermedad de Huntington se puede controlar con medicamentos, pero actualmente no hay tratamientos para el declive físico, mental y del comportamiento de sus víctimas. Nolta y otros expertos piensan que la mejor oportunidad para detener la progresión de la enfermedad será la de reducir o eliminar el mutante huntingtina (htt) proteína que se encuentra en las neuronas de las personas con la enfermedad. ARN de interferencia (RNAi) la tecnología ha demostrado ser altamente eficaz en la reducción de los niveles de proteína htt y revertir los síntomas de la enfermedad en modelos de ratón.

“Nuestro reto con la tecnología de ARN de interferencia es la manera de entregarla en el cerebro humano de manera sostenida, segura y efectiva”, dijo Nolta, cuyo laboratorio ha recibido recientemente fondos del Instituto de Medicina Regenerativa de California para desarrollar un sistema de entrega de RNAi la enfermedad de Huntington. “Estamos explorando el uso de células madre humanas para crear fábricas de producción de RNAi en el cerebro.”

La enfermedad de Huntington afecta a más de un cuarto de millón de estadounidenses. El trastorno se puede transmitir de padres a hijos, incluso si sólo un padre tiene el gen de la huntingtina anormal. La enfermedad es causada por una mutación en el gen, que se compone de un elemento anormal de repetición de ADN que aparece en el cuarto cromosoma. Mientras que el patrón de bloques de construcción normalmente se repite hasta 28 veces en el cromosoma, se repite demasiadas causa una forma anormal de proteína – conocida como la proteína huntingtina – que se hizo. La proteína huntingtina se acumula en el cerebro, causando la progresión de la enfermedad devastadora. Las personas generalmente desarrollan síntomas en la edad media si hay más de 35 repeticiones. Una forma más rara de la enfermedad se produce en la juventud cuando el patrón de ADN anormal se repite muchas veces más.

La Universidad de California en Davis equipo de investigación demostró por primera vez que las secuencias de ARN inhibitorias puede ser transferido directamente de las células del donante en las células diana para reducir en gran medida la síntesis de proteínas no deseadas del gen mutante. Para transferir el inhibidor secuencias de ARN en sus objetivos, el equipo de Nolta de la ingeniería genética las células madre mesenquimales (MSC), que se derivan de la médula ósea de donantes humanos no afectados. Durante las últimas dos décadas, Nolta y sus colegas han demostrado que las MSCs a ser seguro y eficaz de entregar vehículos de enzimas y proteínas a otras células. Ella dijo que encontrar que las MSCs también puede transferir directamente las moléculas de ARN a partir de una célula a otra, en cantidades suficientes para reducir los niveles de una proteína mutante en más del 50 por ciento en las células diana, es un descubrimiento que nunca se ha informado antes, y ofrece una gran promesa para un variedad de trastornos.

“No sólo es encontrar nuevos tratamientos para la enfermedad de Huntington es una búsqueda que vale la pena por sí mismo, pero las lecciones que estamos aprendiendo son aplicables al desarrollo de nuevas terapias para otros trastornos genéticos que involucran el desarrollo excesivo de proteínas y la necesidad de reducir”, dijo Nolta, que recientemente recibió una donación de prestigio investigación transformadora de los Institutos nacionales de Salud para estudiar cómo las células madre mesenquimales pueden transferir microARN y otros factores en las células de los tejidos dañados, y cómo ese proceso puede ser aprovechado para tratar lesiones y enfermedades. “Tenemos grandes esperanzas de que estas técnicas también pueden ser utilizados en la lucha contra algunas formas de esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig), así como el Parkinson y otras enfermedades.”

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