En el pasado, los intentos de averiguar si la terapia génica podría funcionar como un tratamiento para la fibrosis quística, no han tenido mucho éxito. Ahora, una nueva investigación muestra cómo una mejora en esta terapia génica, mostró resultados prometedores en ratones con fibrosis quística.
El estudio, publicado en las revistas American Journal of Respiratory, y Critical Care Medicine, es el trabajo de un equipo europeo, liderado por investigadores de la Universidad Católica de Lovaina, en Bélgica.
Los investigadores también demostraron que los cultivos de células de pacientes con fibrosis quística, respondieron bien a la nueva terapia génica.
La fibrosis quística es un trastorno genético que, por lo general, comienza en la infancia y hace que los pulmones y el sistema digestivo se obstruyan con un moco espeso y pegajoso, dificultando la respiración. Los síntomas incluyen tos persistente y recurrente en el pecho, infecciones pulmonares y poco aumento de peso.
Si bien actualmente no existe una cura para la fibrosis quística, los tratamientos pueden aliviar los síntomas y ayudar a los pacientes a vivir por más tiempo.
La fibrosis quística surge de un gen defectuoso llamado CFTR, que codifica para una proteína que es importante para controlar los canales, a través del cual los iones de cloruro y agua fluyen fuera de las células. En las personas con fibrosis quística, estos canales iónicos están ausentes o no funcionan correctamente.
El autor principal, Zeger Debyser, profesor de virología molecular y la terapia génica en la Universidad Católica de Lovaina, señala que un nuevo medicamento que repara los canales iónicos defectuosos se puso en marcha hace unos años. Sin embargo, sólo funciona en una minoría de pacientes con fibrosis quística.
Nueva terapia génica produz la cura de fibrosis quística en ratones
La terapia génica es un tratamiento donde un gen defectuoso, que subyace a una enfermedad, se sustituye por una copia sana.
Los autores explican en su artículo que, si bien los ensayos clínicos utilizando diversos métodos de inserción de un gen CFTR sano han demostrado ser seguros y bien tolerados en pacientes con fibrosis quística, ninguno ha «dado lugar a un beneficio clínico claro y persistente».
«Sin embargo», dice el profesor Debyser, «tal como la terapia génica ha demostrado recientemente con éxito para trastornos como la hemofilia y la ceguera congénita, queríamos volver a examinar su potencial para la fibrosis quística».
En la nueva terapia génica los investigadores utilizaron lo que se llama «virus adeno-asociado (rAAV) recombinante» de terapia génica. Emplea un virus AAV relativamente inocente, para insertar una copia sana del CFTR en las células.
La nueva terapia génica rAAV mostró resultados positivos en las pruebas de ratones con fibrosis quística, y también en cultivos de células intestinales de pacientes con fibrosis quística.
El Prof. Debyser explica lo que sucedió:
«Se administró el rAAV a los ratones, a través de sus vías respiratorias. La mayor parte del CF de ratones [fibrosis quística] se ha recuperado. En los cultivos de células derivadas del paciente, el cloruro y el transporte de fluidos fueron restaurados.»
Mientras que los investigadores están alentados por estos resultados, señalan que todavía hay un largo camino por recorrer antes de que este enfoque esté listo para su uso en pacientes con fibrosis quística, y añaden que sería un error infantil levantar esperanzas en esta etapa.
El Prof. Debyser dice, por ejemplo, que todavía tienen que examinar por cuánto tiempo funciona la terapia, y si serán necesarias las repeticiones de dosis. Al concluir, deja una nota optimista:
«La terapia génica es claramente un candidato prometedor para futuras investigaciones hacia una cura para la fibrosis quística.»
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